改善早產(chǎn)兒健康 創(chuàng)新胰島素制劑達到3期臨床主要終點

日前，Elgan Pharma宣布，一項評估ELGN-GI安全性和有效性的3期臨床試驗獲得積極結(jié)果。ELGN-GI是一種腸內(nèi)胰島素制劑，用于治療導(dǎo)致早產(chǎn)兒喂養(yǎng)不耐受的腸道吸收不良。試驗結(jié)果表明，患兒胃腸道（GI）功能獲得改善，危及生命的早產(chǎn)相關(guān)并發(fā)癥減少。安全性上ELGN-GI耐受性良好，未發(fā)現(xiàn)藥物相關(guān)不良反應(yīng)。相關(guān)研究結(jié)果近日發(fā)表在JAMA Pediatrics雜志上。該公司計劃在今年下半年啟動第二項3期臨床試驗。

ELGN-GI是一款重組人胰島素的獨特制劑，為新生兒量身定制，通過口服給藥。它可改善胃腸功能，增加吸收表面積并增強適應(yīng)，從而減少靜脈喂養(yǎng)的需求和危及生命的并發(fā)癥。該創(chuàng)新配方生成高度可溶的胰島素粉末，允許以準確的低劑量給藥，適用于早產(chǎn)兒。它與母乳和嬰兒配方奶粉兼容，有助于腸道康復(fù)，無需患兒全身性接受胰島素。

該項3期臨床試驗共入組了303例在妊娠26-32周出生，體重至少500g的早產(chǎn)兒。受試者隨機接受低劑量ELGN-GI（400 μIU/mL，n=110）、高劑量（2000 μIU/mL，n=95）或安慰劑（n=98）。主要終點為至完全腸內(nèi)喂養(yǎng)（FEF）的天數(shù)，定義為連續(xù)3天攝入至少150 mL/kg/天，這標(biāo)志著危及生命的風(fēng)險顯著降低。

試驗達到其主要終點，與安慰劑組（14.0 [8.0–28.0]天；n=85）相比，低劑量組（10.0 [7.0-21.8]天；n=94；p=0.03）和高劑量組（10 [6.0-15.0]天；n=82；p=0.001）達到完全腸內(nèi)喂養(yǎng)的時間均顯著縮短。并且，試驗也達到其他次要終點，相比安慰劑組，兩個活性治療組在干預(yù)后6、8和10天達到完全腸內(nèi)喂養(yǎng)的嬰兒比例顯著更高，達到連續(xù)三天腸內(nèi)攝入量≥120 mL/kg/天的時間顯著縮短，高劑量組接受腸外營養(yǎng)（靜脈營養(yǎng)）的天數(shù)顯著低于安慰劑組。

此外，總體而言，發(fā)生重度不良事件的受試者百分比從安慰劑組的18.6%，降低至低劑量組的12%和高劑量組的11.4%。嚴重并發(fā)癥和住院的減少均有助于大幅度降低醫(yī)院工作人員負擔(dān)和相關(guān)費用。所有嬰兒均未出現(xiàn)血清胰島素抗體，進一步確立了治療的安全性。